“Eigenlijk is de eenpersoonstrial, of ‘n-of-1-trial’, niet veel anders dan het dagelijks klinisch handelen van zorgverleners”, zegt Thomas Hoogeboom, senior-onderzoeker vanuit IQ healthcare. “Bijvoorbeeld wanneer een persoon het goed doet op een bepaald medicijn, therapie of leefwijze, probeert de zorgverlener of de patiënt zelf graag uit of het ook niet zonder kan. Of wanneer iets niet werkt, probeert hij of zij een andere behandeling uit, totdat iets naar wens is gevonden”.
Wat bij de‘n-of-1-methode, anders is, aldus Hoogeboom, is dat het lot bepaalt in welke periode de patiënt een placebo, controlebehandeling of testbehandeling krijgt en dat het effect in de tijd nauwkeurig wordt gevolgd en gericht is op uitkomsten die voor de patiënt belangrijk zijn. Deze aanpak is vooral bruikbaar bij chronische aandoeningen waarvoor verschillende behandelopties bestaan, maar niet alles bij iedereen even goed werkt. Door op deze manier te werken, kan bij iedere persoon een optimale behandelstrategie worden gevonden, aldus Hoogeboom. De zorgverlener weet dan of iets al dan niet beter werkt dan een controlebehandeling door het met data te onderbouwen. Bij de gangbare werkwijze heeft de zorgverlener geen controle en geen data en kan dus nooit met zekerheid zeggen of de patiënt wel of niet reageert op de behandeling.
Aanwijzingen
De n-of-1-trial is een mogelijk antwoord op de beperkingen van evidence based practice, aldus Hoogeboom: “In 2017 noemde de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving in het rapport ‘Zonder Context Geen Bewijs’ evidence based practice een illusie. Veel van de resultaten uit de wetenschap komen van gerandomiseerde trials. Maar de patiënten die aan deze studies meedoen, weerspiegelen vaak niet de samenleving. Ze zijn vaak jonger, blank en man en hebben maar één specifieke klacht, terwijl de persoon in de spreekkamer vaak ouder is en verschillende klachten heeft. Bovendien geeft een trial vaak gemiddelde resultaten. Terwijl het eigenlijk nooit voorkomt dat behandeling A voor iedereen beter is dan behandeling B. Wat de waarde van het bewijs voor jou als persoon is, blijft onduidelijk. Misschien ben jij wel anders.” Dat wil niet zeggen dat klinische trials moeten verdwijnen, maar ze geven eerder sterke wetenschappelijke aanwijzingen en niet een absoluut bewijs, meent hij. De zorgverlener in de spreekkamer moet in de context van de eigen praktijk voor iedere patiënt de optimale behandeling proberen te vinden. Het gaat er voor een patiënt niet om of een behandeling zou moeten werken, maar dat hij daadwerkelijk werkt, aldus Hoogeboom. De n-of-1-trial kan hier mogelijk bijdragen.
Shared decision making
De eenpersoonstrial past eveneens goed bij de opkomst van persoonsgerichte zorg en shared decision making, als aanvulling op big datastudies. “Big data kan ons helpen nog beter aanknopingspunten te vinden voor mogelijke behandelingen. Maar we moeten binnen al deze metingen en analyses niet de persoon in de spreekkamer uit het oog verliezen”. De n-of-1-trial kan dan helpen omdat deze ruimte geeft voor samenspel met de patiënt, aldus Hoogeboom. “Patiënten zijn vaak al bezig met het monitoren en uitdiepen van hun gezondheidstoestand. Denk aan de Quantified Self-beweging, een sterk groeiende groep mensen die alles wil meten en alles wil begrijpen van zichzelf, bijvoorbeeld hoeveel zij bewegen, hoe gezond zij eten of hoe goed dat middeltje tegen een migraineaanval nou echt werkt.”
Met een eenpersoonstrial denkt de zorgverlener met de patiënt na over wat de ziekte uitlokt en probeert behandelingen uit. Het is trial en error door middel van een wetenschappelijke methode in de dagelijkse praktijk. “Patiënten leren hierdoor zelf associaties te vinden, pakken meer zelf de regie en worden hun eigen casemanager.”
De zorgverlener kan zo ook met een patiënt uitzoeken of diens vermoedens over de ziekte en behandeling kloppen. Een patiënt kan bijvoorbeeld denken goed te reageren op een dieet- of leefstijlinterventie. Door dan systematisch een product wel en niet te gebruiken en de invloed op de gezondheid te toetsen, wordt duidelijk of de patiënt gelijk heeft.
Tijd rijp
Het idee van de n-of-1-trial bestaat al ruim dertig jaar. De methode kwam destijds niet van de grond omdat het monitoren van een behandeling een te grote belasting was voor de zorgverleners en de patiënt. De patiënt moest vaker terugkomen. Nu is het veel makkelijker om het effect te volgen en allerlei gegevens over de behandeling en ziekte te verzamelen met bijvoorbeeld een app op de smartphone of mobiele meetapparatuur. De patiënt hoeft daarvoor niet telkens bij de zorgverlener te komen.
Nu de tijd wellicht rijp is, wil het onderzoeksproject ‘Van Praktijk en Wetenschap naar Praktijk is Wetenschap’ de eenpersoonstrial zo vormgeven dat het wel uitvoerbaar is. De afdeling IQ healthcare van het Radboudumc werkt in het project samen met de Hogeschool Arnhem Nijmegen en Fysiotherapie Thermion ze krijgen daarbij ondersteuning van PNA Group. Het subsidiebedrag van €20.000,- van Regieorgaan SIA dient voor het voorbereidend werk waarna naar verwachting een uitgebreider project met eenpersoonstrials zal volgen.
Om uit te vinden wat de beste manier is om eenpersoonstrials in de dagelijkse praktijk onder te brengen, worden patiënten en zorgverleners geïnterviewd. Acht patiënten met chronische fibromyalgieklachten krijgen de vraag voorgelegd hoe ze zelf de zorg het liefst ingericht willen zien. Zij worden daarbij uitgedaagd om zelf na te denken over verschillende manieren van behandelen en het monitoren van deze behandeling. Daarnaast geven verschillende zorgverleners hun mening over de toepassing van eenpersoonstrials in de dagelijkse praktijk en welke voordelen en barrières ze daarbij verwachten. Hieruit moet een blauwdruk voortkomen voor werkelijk persoonsgerichte zorg geleid door het best beschikbare bewijs in de lokale context.
